FDA опубликовало проект рекомендаций, который может упростить одобрение некоторых индивидуализированных генных терапий. Предложение касается методов, созданных для конкретных пациентов и направленных на разные гены с использованием принципиально схожего подхода.
В настоящее время разработчикам приходится подавать отдельную заявку на одобрение для каждой индивидуальной терапии. Сторонники изменений считают, что такой порядок создаёт чрезмерную и дорогостоящую регуляторную нагрузку, особенно для лечения редких заболеваний.
Документ пока является проектом рекомендаций, а не окончательным изменением правил. Его принятие может облегчить разработку и регуляторную оценку персонализированных методов лечения редких болезней.