17 сентября 2026 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило новую генную терапию для синдрома Санфилиппо типа А, который иногда называют детским Альцгеймером. Препарат, названный Fayuvi, был разработан компанией Ultragenyx и стал первым лекарством, специально одобренным для лечения этого заболевания.
Синдром Санфилиппо — это крайне редкое генетическое заболевание, которое приводит к серьезным нарушениям в развитии и сокращает продолжительность жизни детей. Одобрение Fayuvi дает надежду семьям, сталкивающимся с этим диагнозом, так как ранее им предлагали лишь поддерживающую терапию без реальных вариантов лечения.
Это одобрение имеет значительное значение для пациентов и их семей, так как открывает новые возможности для лечения и улучшения качества жизни. Как отметила Кара О'Нил, главный научный сотрудник фонда Cure Sanfilippo, это решение дает надежду тем, кто сталкивается с этим тяжелым заболеванием.