Кара О'Нил
Последние новости и упоминания на vestka
Связанные организации
- FDA одобрило новую генную терапию для синдрома Санфилиппо
Медицина·STAT News·
17 сентября 2026 года FDA одобрило новую генную терапию для синдрома Санфилиппо типа А, известного как детский Альцгеймер. Препарат под названием Fayuvi был разработан компанией Ultragenyx и стал первым лекарством, специально одобренным для лечения этого редкого заболевания.