Компания Scholar Rock объявила о получении одобрения от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на препарат Isembyld, который стал первым средством, нацеленным на лечение потери мышечной массы при спинальной мышечной атрофии (СМА). Этот препарат предназначен для использования у взрослых и детей старше 2 лет, которые уже получают терапию, направленную на SMN2, ключевой ген, отвечающий за контроль движений.
В ходе клинических испытаний последней стадии было установлено, что комбинирование Isembyld с препаратом, нацеленным на SMN2, приводит к значительному улучшению моторных навыков у молодых пациентов через год, в то время как в группе плацебо наблюдалось снижение этих навыков. Это различие было статистически значимым, что подтверждает эффективность нового препарата.
Одобрение Isembyld является важным шагом для сообщества пациентов с СМА, как отметил генеральный директор Scholar Rock Дэвид Халал. После многих лет неудачных попыток в индустрии, это событие открывает новые перспективы для пациентов, страдающих от этого редкого неврологического расстройства, и может значительно улучшить их качество жизни.