FDA вновь приостановила клинические испытания генной терапии компании Regenxbio, направленной на лечение редкого заболевания мозга у детей. Причиной стали небольшие образования, обнаруженные на спинах пяти пациентов, страдающих мукополисахаридозом II типа, известным также как синдром Хантера. Компания подтвердила, что у пациентов не наблюдается никаких симптомов, связанных с этими образованиями.
Это решение последовало за инцидентом, произошедшим семь месяцев назад, когда у мальчика, получавшего аналогичную терапию для мукополисахаридоза I типа, был диагностирован мозговой опухоль. Это был первый случай, когда опухоль была однозначно связана с генной терапией на основе аденоассоциированного вируса (AAV), которая используется более 20 лет.
Приостановка испытаний подчеркивает важность обеспечения безопасности новых терапий, особенно для уязвимых групп, таких как дети. Решение FDA может повлиять на дальнейшие исследования в области генной терапии и потребовать дополнительных мер для оценки рисков, связанных с новыми методами лечения.