В недавнем исследовании, опубликованном в The New England Journal of Medicine, американские ученые описали случай мальчика с болезнью Краббе, у которого после генной терапии развилась околопозвоночная опухоль. Причиной этого стал процесс встраивания промотора терапевтического гена в ДНК, что вызвало резкое увеличение экспрессии онкогена.

Исследование подчеркивает потенциальные риски, связанные с генной терапией, несмотря на ее обещающие результаты в лечении различных заболеваний. В данном случае, терапия, направленная на лечение редкого генетического расстройства, привела к неожиданным и серьезным последствиям для здоровья пациента.

Этот случай важен для дальнейших исследований в области генной терапии, так как он демонстрирует необходимость тщательного контроля и оценки безопасности подобных вмешательств. Ученые подчеркивают, что необходимо учитывать возможные побочные эффекты и риски, прежде чем применять генные технологии в клинической практике.