FDA одобрило первый препарат для лечения потери мышечной массы при спинальной мышечной атрофии — апитегромаб (Isembyld). Этот препарат представляет собой моноклональные антитела, направленные на предшественники белка миостатина, который ограничивает рост скелетных мышц. Апитегромаб будет использоваться в дополнение к терапии, направленной на коррекцию сплайсинга гена SMN2, что позволяет увеличить продукцию нормальной формы белка SMN.
Препарат назначается пациентам с двухлетнего возраста и вводится внутривенно в дозе 10 миллиграмм на килограмм массы тела раз в четыре недели. Хотя существующие терапии, такие как нусинерсен и рисдиплам, значительно улучшают исходы у пациентов, двигательные ограничения могут сохраняться, и именно для их компенсации предназначен новый препарат.
Одобрение апитегромаба является важным шагом в лечении спинальной мышечной атрофии, так как оно предлагает новый подход к улучшению качества жизни пациентов, страдающих от этой тяжелой болезни. Это может стать значимым дополнением к существующим методам лечения, что важно для пациентов и их семей.