Ангельмана
Последние новости и упоминания на vestka
Связанные организации
- Неудача генной терапии для синдрома Ангельмана от Ultragenyx
Медицина·STAT News·
Компания Ultragenyx сообщила о неудаче своей экспериментальной генной терапии GTX-102 для лечения синдрома Ангельмана. В клиническом испытании фазы 3 препарат не показал преимуществ по сравнению с плацебо, что стало значительным ударом для компании и ее инвесторов.