Компания Ultragenyx объявила о неудаче своей экспериментальной генной терапии GTX-102 для лечения синдрома Ангельмана, которая была протестирована в клиническом испытании фазы 3. Препарат не продемонстрировал каких-либо преимуществ по сравнению с плацебо, что вызывает разочарование среди семей, затронутых этим редким заболеванием, приводящим к серьезным интеллектуальным нарушениям и задержкам в развитии.
Ранее в ходе ранних испытаний GTX-102 показывал многообещающие результаты, что вызвало надежды у пациентов и их семей. Однако последующие данные испытаний оказались неутешительными, что вынудило Ultragenyx объявить о планах по значительному сокращению расходов в ответ на неудачу.
Неудача в испытаниях имеет серьезные последствия не только для компании, но и для сообщества, страдающего от синдрома Ангельмана. Это также подчеркивает сложность разработки эффективных методов лечения редких заболеваний, что может снизить интерес инвесторов к подобным проектам в будущем.