Российский национальный исследовательский медицинский университет (РНИМУ) им. Н.И. Пирогова анонсировал создание платформы для разработки орфанных препаратов с применением технологий генного редактирования. Эта инициатива сосредоточится на лечении моногенных наследственных заболеваний, которые составляют до 50% всех орфанных заболеваний.
Платформа будет использовать системы редактирования генома для создания персонализированных генотерапевтических решений, что позволит более эффективно справляться с заболеваниями, связанными с мутациями в крупных генах. Традиционные методы генной терапии, основанные на вирусных векторах, могут оказаться неэффективными для таких патологий, что подчеркивает важность разработки новых подходов.
Создание данной платформы имеет значительное значение для медицинской науки и практики, так как оно может привести к новым возможностям в лечении редких и сложных заболеваний. Это также может способствовать развитию персонализированной медицины в России и улучшению качества жизни пациентов с орфанными заболеваниями.