Capricor Therapeutics находится на грани отказа со стороны Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в отношении своей клеточной терапии для лечения дистрофии Дюшенна. Компания пытается предотвратить этот отказ, представив результаты открытого расширенного исследования, которое является продолжением неудачного клинического испытания третьей фазы.
Тем не менее, эксперты считают, что это лишь временная мера, так как для получения одобрения FDA Capricor необходимо провести совершенно новое рандомизированное клиническое испытание. Это потребует значительных ресурсов и времени, что ставит под сомнение будущее разработки.
Важно отметить, что дистрофия Дюшенна является серьезным наследственным заболеванием, и успешное одобрение терапии могло бы значительно улучшить качество жизни пациентов. Однако, с учетом текущей ситуации, будущее лечения остается неопределенным, что вызывает беспокойство среди пациентов и их семей.