В ходе первой фазы клинических испытаний, проведенных с использованием технологии редактирования генома CRISPR-Cas9 in vivo, исследователи наблюдали за участниками в течение года. Результаты показали, что терапия эффективно контролирует уровень липидов в крови, что является важным для лечения дислипидемии.
Команда ученых из США, Австралии и Новой Зеландии отметила, что эффект от применения препарата сохраняется, и на протяжении всего периода наблюдения не было зафиксировано новых нежелательных явлений. Это открытие может стать значительным шагом вперед в лечении заболеваний, связанных с нарушением липидного обмена.
Долгосрочные результаты клинических испытаний CRISPR-терапии могут оказать влияние на подходы к лечению дислипидемии и других метаболических заболеваний. Публикация отчета в The New England Journal of Medicine подчеркивает важность дальнейших исследований в этой области.