Исследователи в Ланкастере, штат Пенсильвания, применили экспериментальную генную терапию к телёнку Петунье с наследственной болезнью мочи с запахом кленового сиропа (MSUD). Пятилетнее животное выжило и выросло до веса около 1 500 фунтов; изначально терапия была задумана как проверка возможности лечения заболевания у людей.
По словам автора проекта Кевина Страусса, он стремился разработать однократное лечение для семей, обращающихся в его клинику. MSUD — угрожающее жизни состояние, которое, согласно публикации, особенно распространено среди меннонитской общины региона. Брат Петуньи умер вскоре после рождения.
Несмотря на результат у животного, терапию пока не получили пациенты Страусса — ни в обычной практике, ни в клиническом испытании. Поэтому опыт с Петуньей пока не означает, что метод доказал безопасность и эффективность для людей.