Компания Alnylam Pharmaceuticals представила результаты своего экспериментального препарата для лечения болезни Хантингтона, который, по ее словам, показал многообещающие результаты в небольшом клиническом исследовании. Препарат, известный как брезосиран, продемонстрировал снижение уровней мутантного гена huntingtin в спинномозговой жидкости на 60% в зависимости от типа анализа. Безопасность препарата была охарактеризована как "обнадеживающая".

В ходе исследования пациенты, получившие наивысшую дозу брезосирана, показали значительное снижение мутантного гена, что является важным шагом в борьбе с этой тяжелой неврологической болезнью. Alnylam планирует начать контролируемое плацебо исследование в следующем году, чтобы подтвердить, что препарат может замедлить прогрессирование заболевания. По словам Пушкала Гара, руководителя отдела исследований и разработок компании, результаты исследования являются обнадеживающими.

Эти результаты могут иметь значительное влияние на лечение болезни Хантингтона, которая в настоящее время не имеет эффективных методов терапии. Если брезосиран подтвердит свою эффективность в будущих испытаниях, это может открыть новые горизонты для пациентов, страдающих от этого тяжелого состояния.